FDA approves first drug comprised of an active ingredient derived from marijuana to treat rare, severe forms of epilepsy
The U.S. Food and Drug Administration today approved Epidiolex (cannabidiol) [CBD] oral solution for the treatment of seizures associated with two rare and severe forms of epilepsy, Lennox-Gastaut syndrome and Dravet syndrome, in patients two years of age and older. This is the first FDA-approved drug that contains a purified drug substance derived from marijuana. It is also the first FDA approval of a drug for the treatment of patients with Dravet syndrome.
CBD is a chemical component of the Cannabis sativa plant, more commonly known as marijuana. However, CBD does not cause intoxication or euphoria (the “high”) that comes from tetrahydrocannabinol (THC).
It is THC (and not CBD) that is the primary psychoactive component of marijuana.
“This approval serves as a reminder that advancing sound development programs that properly evaluate active ingredients contained in marijuana can lead to important medical therapies. And, the FDA is committed to this kind of careful scientific research and drug development,” said FDA Commissioner Scott Gottlieb, M.D. “Controlled clinical trials testing the safety and efficacy of a drug, along with careful review through the FDA’s drug approval process, is the most appropriate way to bring marijuana-derived treatments to patients. Because of the adequate and well-controlled clinical studies that supported this approval, prescribers can have confidence in the drug’s uniform strength and consistent delivery that support appropriate dosing needed for treating patients with these complex and serious epilepsy syndromes. We’ll continue to support rigorous scientific research on the potential medical uses of marijuana-derived products and work with product developers who are interested in bringing patients safe and effective, high quality products. But, at the same time, we are prepared to take action when we see the illegal marketing of CBD-containing products with serious, unproven medical claims. Marketing unapproved products, with uncertain dosages and formulations can keep patients from accessing appropriate, recognized therapies to treat serious and even fatal diseases.”
Dravet syndrome is a rare genetic condition that appears during the first year of life with frequent fever-related seizures (febrile seizures). Later, other types of seizures typically arise, including myoclonic seizures (involuntary muscle spasms). Additionally, status epilepticus, a potentially life-threatening state of continuous seizure activity requiring emergency medical care, may occur. Children with Dravet syndrome typically experience poor development of language and motor skills, hyperactivity and difficulty relating to others.
Lennox-Gastaut syndrome begins in childhood. It is characterized by multiple types of seizures. People with Lennox-Gastaut syndrome begin having frequent seizures in early childhood, usually between ages 3 and 5. More than three-quarters of affected individuals have tonic seizures, which cause the muscles to contract uncontrollably. Almost all children with Lennox-Gastaut syndrome develop learning problems and intellectual disability. Many also have delayed development of motor skills such as sitting and crawling. Most people with Lennox-Gastaut syndrome require help with usual activities of daily living.
“The difficult-to-control seizures that patients with Dravet syndrome and Lennox-Gastaut syndrome experience have a profound impact on these patients’ quality of life,” said Billy Dunn, M.D., director of the Division of Neurology Products in the FDA’s Center for Drug Evaluation and Research. “In addition to another important treatment option for Lennox-Gastaut patients, this first-ever approval of a drug specifically for Dravet patients will provide a significant and needed improvement in the therapeutic approach to caring for people with this condition.”
Epidiolex’s effectiveness was studied in three randomized, double-blind, placebo-controlled clinical trials involving 516 patients with either Lennox-Gastaut syndrome or Dravet syndrome. Epidiolex, taken along with other medications, was shown to be effective in reducing the frequency of seizures when compared with placebo.
The most common side effects that occurred in Epidiolex-treated patients in the clinical trials were: sleepiness, sedation and lethargy; elevated liver enzymes; decreased appetite; diarrhea; rash; fatigue, malaise and weakness; insomnia, sleep disorder and poor quality sleep; and infections.
Epidiolex must be dispensed with a patient Medication Guide that describes important information about the drug’s uses and risks. As is true for all drugs that treat epilepsy, the most serious risks include thoughts about suicide, attempts to commit suicide, feelings of agitation, new or worsening depression, aggression and panic attacks. Epidiolex also caused liver injury, generally mild, but raising the possibility of rare, but more severe injury. More severe liver injury can cause nausea, vomiting, abdominal pain, fatigue, anorexia, jaundice and/or dark urine.
Under the Controlled Substances Act (CSA), CBD is currently a Schedule I substance because it is a chemical component of the cannabis plant. In support of this application, the company conducted nonclinical and clinical studies to assess the abuse potential of CBD.
The FDA prepares and transmits, through the U.S. Department of Health and Human Services, a medical and scientific analysis of substances subject to scheduling, like CBD, and provides recommendations to the Drug Enforcement Administration (DEA) regarding controls under the CSA. DEA is required to make a scheduling determination.
The FDA granted Priority Review designation for this application. Fast-Track designation was granted for Dravet syndrome. Orphan Drug designation was granted for both the Dravet syndrome and Lennox-Gastaut syndrome indications.
The FDA granted approval of Epidiolex to GW Research Ltd.
The FDA, an agency within the U.S. Department of Health and Human Services, protects the public health by assuring the safety, effectiveness, and security of human and veterinary drugs, vaccines and other biological products for human use, and medical devices. The agency also is responsible for the safety and security of our nation’s food supply, cosmetics, dietary supplements, products that give off electronic radiation, and for regulating tobacco products
www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/Pr...s/ucm611046.htmFDA approva primo farmaco costituito da un principio attivo derivato dalla marijuana per il trattamento di rare, gravi forme di epilessia
La Food and Drug Administration degli Stati Uniti ha approvato oggi Epidiolex (cannabidiolo) [CDB] soluzione orale per il trattamento di crisi epilettiche associate con due forme rare ed gravi di epilessia, sindrome di Lennox-Gastaut e la sindrome di Dravet, in pazienti due anni di età e anziani. Questo è il primo farmaco approvato dalla FDA, che contiene una sostanza medicinale purificato derivato dalla marijuana. E 'anche la prima approvazione della FDA di un farmaco per il trattamento di pazienti affetti da sindrome di Dravet.
CBD è un componente chimica della pianta Cannabis sativa, più comunemente noto come marijuana. Tuttavia, CBD non provoca intossicazione o di euforia ( “alta”), che viene da tetraidrocannabinolo (THC).
È THC (e non CBD) che è il componente principale psicoattivo della marijuana.
“Questa approvazione serve a ricordare che l'avanzamento dei programmi di sviluppo del suono che valutano correttamente principi attivi contenuti nella marijuana può portare a importanti terapie mediche. E, la FDA si è impegnata per questo tipo di un'attenta ricerca scientifica e lo sviluppo di droga “, ha detto la FDA Commissario Scott Gottlieb, MD“studi clinici controllati testare la sicurezza e l'efficacia di un farmaco, insieme a un'attenta revisione attraverso il processo di approvazione dei farmaci della FDA, è il modo più appropriato per portare i trattamenti di marijuana di derivazione per i pazienti. A causa degli studi clinici adeguati e ben controllati che hanno sostenuto questa approvazione, i medici possono avere fiducia nella forza uniforme del farmaco e la consegna coerenti che supportano il dosaggio adeguato necessario per il trattamento di pazienti affetti da queste sindromi epilettiche complessi e gravi. Continueremo a sostenere la rigorosa ricerca scientifica sui potenziali usi medici della marijuana prodotti di derivazione e di lavorare con gli sviluppatori di prodotti che sono interessati a portare i pazienti sicuri ed efficaci, prodotti di alta qualità. Ma, allo stesso tempo, siamo pronti ad agire quando vediamo la commercializzazione illegale di CBD contenenti prodotti con gravi affermazioni mediche non provati,. Commercializzazione di prodotti non approvati, con dosaggi incerti e formulazioni possono mantenere i pazienti di accedere appropriate, terapie riconosciute per il trattamento di malattie gravi e anche mortali.”
Sindrome di Dravet è una rara malattia genetica che appare durante il primo anno di vita con frequenti crisi epilettiche febbre correlate (febbrili convulsioni). Più tardi, altri tipi di crisi epilettiche si presentano in genere, comprese le crisi miocloniche (spasmi muscolari involontarie). Inoltre, stato epilettico, uno stato potenzialmente pericolosa per la vita di attività di sequestro continua che richiede cure mediche di emergenza, può verificarsi. I bambini con sindrome di Dravet in genere l'esperienza scarso sviluppo del linguaggio e le capacità motorie, iperattività e difficoltà relazionarsi con gli altri.
Sindrome di Lennox-Gastaut inizia durante l'infanzia. Essa è caratterizzata da molteplici tipi di crisi epilettiche. Le persone con sindrome di Lennox-Gastaut iniziano ad avere crisi epilettiche frequenti nella prima infanzia, di solito tra i 3 ei 5. Più di tre quarti delle persone affette hanno convulsioni tonico, che causano i muscoli a contrarsi in maniera incontrollata. Quasi tutti i bambini con sindrome di Lennox-Gastaut sviluppano problemi di apprendimento e disabilità intellettiva. Molti inoltre hanno ritardato lo sviluppo delle capacità motorie, come seduta e strisciando. La maggior parte delle persone con la sindrome di Lennox-Gastaut richiedono aiuto con le attività abituali della vita quotidiana.
“I sequestri difficili da controllare che i pazienti con la sindrome di Dravet e di Lennox-Gastaut esperienza sindrome hanno un profondo impatto sulla qualità di vita di questi pazienti”, ha detto Billy Dunn, MD, direttore della Divisione di Neurologia prodotti nel Centro della FDA per Drug Evaluation and Research. “Oltre a un'altra opzione di trattamento importante per i pazienti di Lennox-Gastaut, questa prima volta l'approvazione di un farmaco specifico per i pazienti Dravet fornirà un miglioramento significativo e necessario nell'approccio terapeutico per la cura per le persone con questa condizione.”
L'efficacia di Epidiolex è stata studiata in tre randomizzato, in doppio cieco, studi clinici controllati verso placebo 516 pazienti con o sindrome di Lennox-Gastaut o sindrome di Dravet. Epidiolex, presa lungo con altri farmaci, ha dimostrato di essere efficace nella riduzione della frequenza delle crisi rispetto al placebo.
Gli effetti collaterali più comuni che si sono verificati in pazienti Epidiolex trattati negli studi clinici sono stati: sonnolenza, sedazione e letargia; enzimi epatici; diminuzione dell'appetito; diarrea; eruzione cutanea; affaticamento, malessere e debolezza; insonnia, disturbi del sonno e dormire scarsa qualità; e infezioni.
Epidiolex debba essere soppressa una Medication Guide del paziente che descrive le informazioni importanti sui usi e rischi del farmaco. Come è vero per tutti i farmaci che curano l'epilessia, i rischi più gravi includono pensieri di suicidio, tentativi di suicidio, i sentimenti di agitazione, depressione insorgenza o peggioramento, aggressioni e attacchi di panico. Epidiolex anche causato danni al fegato, generalmente mite, ma aumentando la possibilità di rara, ma danno più grave. Più grave danno epatico può causare nausea, vomito, dolore addominale, affaticamento, anoressia, ittero e / o urine scure.
Sotto il sostanze agiscono Controlled (CSA), CBD è attualmente una sostanza Tabella I, perché è un componente chimico della pianta di cannabis. A sostegno di questa applicazione, la società ha condotto studi non clinici e clinici per valutare il potenziale abuso del CBD.
La FDA si prepara e trasmette, attraverso il Dipartimento di Salute e Servizi Umani, un'analisi medica e scientifica di sostanze soggette ad elenco, come CBD, e offre suggerimenti per la Drug Enforcement Administration (DEA) in materia di controlli sotto il CSA. DEA è tenuto a fare una determinazione di pianificazione.
Se vuoi sapere ottenuto la designazione di revisione della FDA per questa applicazione. La designazione Fast Track-è stato concesso per la sindrome di Dravet. Designazione di farmaco orfano è stata concessa sia per la sindrome di Dravet e indicazioni sindrome di Lennox-Gastaut.
La FDA ha concesso l'approvazione di Epidiolex GW Research Ltd.
La FDA, un'agenzia all'interno del Dipartimento di Salute e Servizi Umani, protegge la salute pubblica assicurando la sicurezza, l'efficacia e la sicurezza di uso umano e veterinario farmaci, vaccini e altri prodotti biologici per uso umano, e dispositivi medici. L'agenzia è anche responsabile per la sicurezza e la sicurezza di approvvigionamento della nostra nazione alimentari, cosmetici, integratori alimentari, prodotti che emettono radiazioni elettroniche, e per la regolazione prodotti del tabacco
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Edited by MEDICINAINFO - 25/6/2018, 23:56
